GalNAc กับ GlcNAc: เรื่องราวของน้ำตาลสองชนิด

บทนำ

น้ำตาลไม่ได้ทำหน้าที่เพียงแค่ให้ความหวานกับอาหารของเราเท่านั้น ในทางชีววิทยา น้ำตาลเป็นองค์ประกอบสำคัญที่มีบทบาทสำคัญในการทำงาน การสื่อสาร และการคงสุขภาพของเซลล์ สองน้ำตาลที่สำคัญคือ, เอ็น-อะเซทิลกาแลคโตซามีน (GalNAc) และ เอ็น-อะเซทิลกลูโคซามีน (GlcNAc), เป็นประเภทพิเศษที่เรียกว่า น้ำตาลอะมิโน. โมเลกุลเหล่านี้มีโครงสร้างที่เป็นเอกลักษณ์ซึ่งทำให้พวกมันมีความสำคัญต่อชีวิต. เมื่อมองผิวเผิน พวกมันอาจดูคล้ายกัน แต่ความแตกต่างเพียงเล็กน้อยนำไปสู่บทบาทที่สำคัญในร่างกายของเราและในอุตสาหกรรมเช่นอาหารเสริม. ในฐานะผู้ผลิตชั้นนำของส่วนผสมอาหารเสริมและผลิตภัณฑ์ OEM บริษัทเช่น NutriSynth Solutions ใช้ GlcNAc ในการสร้างผลิตภัณฑ์สุขภาพคุณภาพสูง. บทความนี้เปรียบเทียบ GalNAc และ GlcNAc โดยสำรวจโครงสร้าง บทบาททางชีวภาพ และการประยุกต์ใช้ที่น่าตื่นเต้นในด้านวิทยาศาสตร์ การแพทย์ และผลิตภัณฑ์เสริมอาหาร.

โครงสร้างทางเคมี

เพื่อทำความเข้าใจเกี่ยวกับ GalNAc และ GlcNAc เราเริ่มต้นด้วยเคมีของพวกมัน ทั้งสองเป็น โมโนแซ็กคาไรด์—หน่วยน้ำตาลเดี่ยว—ที่อยู่ในตระกูลน้ำตาลอะมิโน ซึ่งหมายความว่าพวกมันมีหมู่ที่มีไนโตรเจนซึ่งทำให้พวกมันมีสมบัติพิเศษ. มาดูโครงสร้างของพวกมันกัน.

GalNAc: ญาติของกาแลคโตส

GalNAc หรือ N-Acetylgalactosamine มาจากน้ำตาลที่เรียกว่า D-galactose สูตรทางเคมีของมันคือ C₈H₁₅NO₆ ส่วน “N-acetyl” หมายถึงที่อะตอมคาร์บอนที่สอง (C-2) ในวงแหวนหกอะตอม มีกลุ่มไฮดรอกซิล (-OH) ถูกแทนที่ด้วยกลุ่มอะซิทิลเลตอะมีน (-NHCOCH₃) กลุ่มนี้ทำหน้าที่เหมือนป้ายเคมี ทำให้ GalNAc สามารถถูกจดจำโดยโปรตีนและเอนไซม์ได้.

CH₂OH | O C6—C5 / \ | | C1–C2—-C4 | | | OH NHAc OH (แกนที่ C-4) | C3 | OH

• วงแหวนเป็นโครงสร้างไพราโนสที่มีหกสมาชิก.
• C-1 มีหมู่ OH (โดยทั่วไปอยู่ในโครงสร้าง β-configuration ชี้ขึ้น).
• C-2 มีหมู่ NHAc (เอซิติลเอไมน์, -NHCOCH₃).
• C-4 มีกลุ่ม OH ที่แกน (ชี้ขึ้น) ซึ่งเป็นความแตกต่างหลักจาก GlcNAc.
• C-6 มีหมู่ CH₂OH.
• กลุ่ม OH อื่น ๆ อยู่ที่ C-3 และ C-5 ซึ่งมักอยู่ในแนวเส้นศูนย์สูตร.

คุณสมบัติสำคัญของ GalNAc คือหมู่ไฮดรอกซิลบนคาร์บอนที่สี่ (C-4) ของมัน หมู่ไฮดรอกซิลนี้อยู่ในตำแหน่ง แกน ตำแหน่ง หมายความว่ามันชี้ขึ้นในโครงสร้างวงแหวนของน้ำตาล รายละเอียดเล็กๆ นี้ส่งผลต่อวิธีที่ GalNAc มีปฏิสัมพันธ์กับโมเลกุลอื่นๆ โมเลกุลนี้ยังมีหมู่ไฮดรอกซีเมทิล (-CH₂OH) ที่ตำแหน่ง C-6 และหมู่ไฮดรอกซิลที่ตำแหน่ง C-1, C-3 และ C-5 ซึ่งช่วยให้มันเชื่อมต่อกับน้ำตาลหรือโปรตีนอื่นๆ ได้.

GlcNAc: กลูโคสสัมพันธ์

GlcNAc หรือ N-Acetylglucosamine มีพื้นฐานมาจาก D-glucose ซึ่งเป็นน้ำตาลทั่วไปอีกชนิดหนึ่ง มีสูตรเคมีเหมือนกับ GalNAc: C₈H₁₅NO₆ เช่นเดียวกับ GalNAc มันมีหมู่เอมีนที่ถูกอะซิทิลเลตที่ตำแหน่ง C-2 ทำให้มันเป็นน้ำตาลอะมิโน ความแตกต่างที่สำคัญอยู่ที่ตำแหน่ง C-4 ซึ่งหมู่ไฮดรอกซิลอยู่ในตำแหน่ง เส้นศูนย์สูตร ตำแหน่ง โดยนอนราบตามระนาบของวงแหวน การเปลี่ยนแปลงนี้ทำให้ GlcNAc มีพฤติกรรมแตกต่างในระบบชีวภาพ.

CH₂OH | O C6—C5 / \ | | C1–C2—-C4 | | | OH NHAc OH (ตำแหน่งศูนย์สูตรที่ C-4) | C3 | OH

• วงแหวนเป็นโครงสร้างไพราโนสที่มีหกสมาชิก.
• C-1 มีหมู่ OH (โดยทั่วไปอยู่ในโครงสร้าง β-configuration ชี้ขึ้น).
• C-2 มีหมู่ NHAc (เอซิติลเอไมน์, -NHCOCH₃).
• C-4 มีกลุ่ม OH ที่เส้นศูนย์สูตร (วางราบ) ซึ่งแตกต่างจาก GalNAc.
• C-6 มีหมู่ CH₂OH.
• กลุ่ม OH อื่น ๆ อยู่ที่ C-3 และ C-5 ซึ่งมักอยู่ในแนวเส้นศูนย์สูตร.

GlcNAc ยังมีหมู่ไฮดรอกซีเมทิลที่ตำแหน่ง C-6 และหมู่ไฮดรอกซิลที่ตำแหน่ง C-1, C-3 และ C-5 ทำให้สามารถสร้างสายโซ่หรือโครงสร้างที่ซับซ้อนได้ บริษัทอย่าง NutriSynth Solutions ใช้ GlcNAc เป็นวัตถุดิบในการผลิตอาหารเสริม โดยอาศัยบทบาทตามธรรมชาติของมันในร่างกายเพื่อสนับสนุนสุขภาพข้อต่อและประโยชน์อื่น ๆ.

ความแตกต่างที่สำคัญ

GalNAc และ GlcNAc คือ เอพิเมอร์, แตกต่างกันเฉพาะที่ตำแหน่ง C-4 เท่านั้น ตำแหน่งของหมู่ไฮดรอกซิลที่ C-4 ซึ่งอยู่ตรงแกน (GalNAc) หรือตรงเส้นศูนย์สูตร (GlcNAc) จะส่งผลต่อวิธีที่น้ำตาลเหล่านี้เข้าสู่อินเอนไซม์หรือจับกับโปรตีน ความแตกต่างทางโครงสร้างเพียงเล็กน้อยนี้เปรียบเสมือนลายเซ็นทางโมเลกุลที่กำหนดบทบาทเฉพาะของพวกมัน.

หน้าที่ทางชีวภาพ

GalNAc และ GlcNAc มีหน้าที่แตกต่างกันในสิ่งมีชีวิต โดยส่วนใหญ่ผ่านกระบวนการที่เรียกว่า การเติมหมู่ไกลโคซิล, ซึ่งน้ำตาลจะติดอยู่กับโปรตีนหรือไขมัน (ไขมัน) เพื่อปรับเปลี่ยนหน้าที่ของพวกมัน. มาสำรวจบทบาทของพวกมันกันเถอะ.

GalNAc: ดาวแห่งการไกลโคซิเลชันแบบ O-Linked

GalNAc เป็นศูนย์กลางของ การเติมหมู่ไกลโคซิลที่เชื่อมโยงแบบ O. กระบวนการนี้ทำให้โมเลกุลของน้ำตาลติดกับอะตอมออกซิเจนของกรดอะมิโนเซรีนหรือทรีโอนีนในโปรตีน GalNAc มักทำหน้าที่เป็นน้ำตาลตัวแรกในสายโซ่เหล่านี้ โดยยึดพวกมันไว้กับโปรตีน เช่น มูซิน. มูซินเป็นชั้นเมือกเหนียวในลำไส้ ปอด และดวงตาของเรา ทำหน้าที่ปกป้องเนื้อเยื่อ ดักจับเชื้อโรค และรักษาความชุ่มชื้นของพื้นผิว.

GalNAc ยังช่วยในการกำหนด แอนติเจนของหมู่เลือด. ตัวอย่างเช่น ในผู้ที่มีกรุ๊ปเลือด A, GalNAc เป็นส่วนหนึ่งของสายน้ำตาลบนเม็ดเลือดแดงที่กำหนดกรุ๊ปเลือดของพวกเขา ซึ่งทำให้ GalNAc มีความสำคัญอย่างยิ่งสำหรับการถ่ายเลือดและการรับรู้ของระบบภูมิคุ้มกัน นอกจากนี้ GalNAc ยังช่วยใน การรับรู้ระหว่างเซลล์, ช่วยให้เซลล์สามารถระบุตัวตนของกันและกันในระหว่างการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันหรือการพัฒนาของเนื้อเยื่อ. เชื้อโรคบางชนิด เช่น แบคทีเรียหรือไวรัส, ติดกับ GalNAc เพื่อบุกรุกเซลล์, ทำให้เป็นเป้าหมายสำคัญสำหรับการวิจัยเกี่ยวกับการติดเชื้อ.

GlcNAc: ผู้เชี่ยวชาญหลายหน้าที่

GlcNAc มีบทบาทที่หลากหลายมากขึ้น. มันเป็นตัวละครหลักใน การเติมน้ำตาลแบบ N-linked, ซึ่งน้ำตาลจะเชื่อมต่อกับอะตอมไนโตรเจนของกรดอะมิโนแอสพาราจีนในโปรตีน สายน้ำตาลเหล่านี้ช่วยให้โปรตีนพับตัวได้อย่างถูกต้อง คงความเสถียร และทำหน้าที่ของมัน เช่น ในแอนติบอดีหรือโปรตีนที่ผิวเซลล์.

GlcNAc ยังเป็นที่รู้จักกันดีในการสร้าง ไคติน, วัสดุที่แข็งแรงทำจากเส้นใยยาว กลูโคซามีน โซ่. ไคตินสร้างโครงกระดูกภายนอกของแมลงและสัตว์จำพวกครัสเตเชียน เช่น ปู และผนังเซลล์ของ เชื้อรา. บทบาทเชิงโครงสร้างนี้ทำให้ GlcNAc มีความจำเป็นในธรรมชาติ ในมนุษย์ GlcNAc เป็นส่วนประกอบพื้นฐานของส่วนประกอบกระดูกอ่อน ซึ่งเป็นเหตุผลที่บริษัทอย่าง NutriSynth Solutions ใช้มันในผลิตภัณฑ์เสริมอาหารเพื่อสุขภาพข้อต่อและผลิตภัณฑ์ OEM.

บทบาทสำคัญอีกประการหนึ่งคือ การดัดแปร O-GlcNAc. ต่างจากการไกลโคซิเลชันแบบ O-linked กระบวนการนี้จะเพิ่ม GlcNAc เพียงหนึ่งหน่วยไปยังโปรตีนภายในเซลล์ ทำหน้าที่เสมือนสวิตช์ในการควบคุมการแสดงออกของยีน กระบวนการเมตาบอลิซึม หรือการตอบสนองต่อความเครียด ซึ่งมีความสำคัญอย่างยิ่งในเซลล์สมอง โดยช่วยสนับสนุนการทำงานต่างๆ เช่น การเรียนรู้และความจำ.

เปรียบเทียบบทบาทของพวกเขา

น้ำตาลทั้งสองชนิดมีส่วนช่วยในการไกลโคซิเลชัน แต่มีความเชี่ยวชาญที่แตกต่างกัน: GalNAc ในการไกลโคซิเลชันแบบ O-linked และ GlcNAc ในการไกลโคซิเลชันแบบ N-linked และการสร้างไคติน GalNAc มุ่งเน้นบทบาทในการปกป้องและการจดจำ เช่น ในเมือกหรือหมู่เลือด ในขณะที่ GlcNAc มีความหลากหลาย สร้างโครงสร้างและควบคุมการส่งสัญญาณของเซลล์ การจัดเรียง C-4 ของพวกมันช่วยให้เข้ากันได้กับเอนไซม์เฉพาะ หลีกเลี่ยงการสับสนในกระบวนการที่ซับซ้อนเหล่านี้.

การประยุกต์ใช้ในวิทยาศาสตร์และการแพทย์

คุณสมบัติเฉพาะตัวของ GalNAc และ GlcNAc ทำให้พวกมันมีคุณค่าในวิทยาศาสตร์ การแพทย์ และอุตสาหกรรมอาหารเสริม การประยุกต์ใช้ของพวกมันมีตั้งแต่การรักษาขั้นสูงไปจนถึงผลิตภัณฑ์เพื่อสุขภาพในชีวิตประจำวัน.

GalNAc: การมุ่งเป้าไปที่ตับและไกลกว่านั้น

GalNAc โดดเด่นใน การบำบัดที่มุ่งเป้าไปที่ตับ. มันจับกับอย่างแข็งแรง ตัวรับอะซิโอซิอะโกลิโคโปรตีน (ASGPR) บนเซลล์ตับ ทำให้เป็นเครื่องมือที่สมบูรณ์แบบสำหรับการนำส่งยาไปยังตับโดยตรง การรบกวนของอาร์เอ็นเอ (RNAi) การบำบัด, โมเลกุล RNA ขนาดเล็กจะถูกติดกับ GalNAc เพื่อปิดเสียงยีนเฉพาะ. ยาเช่น พาทิซิราน และ กิโวซิราน ใช้ GalNAc ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายาก เช่น โรคอะไมลอยโดสิสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรม โดยมุ่งเป้าไปที่ตับอย่างแม่นยำ ซึ่งช่วยลดผลข้างเคียงและเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษา.

GalNAc ยังมีความสำคัญใน การวิจัยโรคมะเร็ง. เซลล์มะเร็งมักแสดงรูปแบบน้ำตาลที่ผิดปกติ รวมถึงโครงสร้างที่มี GalNAc ซึ่งสามารถทำหน้าที่เป็น ไบโอมาร์คเกอร์ เพื่อตรวจหามะเร็งหรือเป็นเป้าหมายสำหรับการบำบัดรักษา นอกจากนี้ GalNAc ยังถูกศึกษาใน การพัฒนาวัคซีน, เนื่องจากเชื้อโรคบางชนิดแสดง GalNAc บนพื้นผิวของพวกมัน ทำให้วัคซีนสามารถเลียนแบบน้ำตาลเหล่านี้เพื่อฝึกฝนระบบภูมิคุ้มกัน.

GlcNAc: จากวัสดุชีวภาพสู่ผลิตภัณฑ์เสริมอาหาร

GlcNAc มีการใช้งานที่หลากหลาย โดยเฉพาะในอุตสาหกรรมอาหารเสริมและวัสดุชีวภาพ ใน วัสดุชีวภาพ, ไคติน และอนุพันธ์ของมัน ไคโตซาน (เกิดจากการนำกลุ่มอะซิติลออกจาก GlcNAc) ถูกนำมาใช้ในผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ เช่น ผ้าก๊อซปิดแผล ระบบนำส่งยา และโครงร่างเนื้อเยื่อเทียม วัสดุเหล่านี้มีความปลอดภัยต่อร่างกายและสามารถย่อยสลายได้ตามธรรมชาติ จึงเหมาะอย่างยิ่งสำหรับการใช้งานทางการแพทย์.

ในอุตสาหกรรมอาหารเสริม GlcNAc เป็นส่วนผสมดาวเด่น มันเป็นองค์ประกอบพื้นฐานของส่วนประกอบกระดูกอ่อน เช่นไกลโคซามิโนไกลแคน ซึ่งสนับสนุน สุขภาพข้อ. NutriSynth Solutions, ตัวอย่างเช่น ผลิต GlcNAc ความบริสุทธิ์สูงเป็นวัตถุดิบสำหรับ อาหารเสริม มุ่งเน้นบรรเทาอาการปวดข้อ โดยเฉพาะโรคข้อเสื่อม บริการ OEM ของพวกเขายังช่วยให้แบรนด์ต่างๆ สร้างผลิตภัณฑ์เสริมอาหารสำเร็จรูป เช่น แคปซูลหรือผง เพื่อตอบสนองความต้องการของผู้บริโภคในการแก้ปัญหาสุขภาพข้อ .

GlcNAc ยังมีการประยุกต์ใช้ในงานวิจัยอีกด้วย ใน โรคความเสื่อมของระบบประสาท, การดัดแปลง O-GlcNAc ส่งผลต่อโปรตีนเช่น tau ซึ่งก่อให้เกิดการพันกันในโรคอัลไซเมอร์ การศึกษา GlcNAc อาจนำไปสู่การรักษาใหม่สำหรับความผิดปกติของสมอง ใน การวิจัยต้านแบคทีเรีย, บทบาทของ GlcNAc ในผนังเซลล์ของแบคทีเรียทำให้มันเป็นเป้าหมายสำหรับการพัฒนาใหม่ของยาปฏิชีวนะ.

การเปรียบเทียบแอปพลิเคชัน

การประยุกต์ใช้ GalNAc มีความเฉพาะเจาะจง โดยมุ่งเน้นไปที่ยาที่มุ่งเป้าไปที่ตับและมะเร็ง ในขณะที่ GlcNAc มีความกว้างขวางกว่า ครอบคลุมวัสดุชีวภาพ ผลิตภัณฑ์เสริมอาหาร และการวิจัยสมอง NutriSynth Solutions ใช้ประโยชน์จากความหลากหลายของ GlcNAc ในการผลิตวัตถุดิบและผลิตภัณฑ์ OEM สำหรับตลาดผลิตภัณฑ์เสริมอาหารเพื่อสุขภาพที่กำลังเติบโต ทั้งน้ำตาลทั้งสองชนิดแสดงให้เห็นว่าโมเลกุลขนาดเล็กสามารถมีผลกระทบใหญ่ได้ แต่คุณสมบัติเฉพาะของพวกมันนำทางไปสู่สาขาที่แตกต่างกัน.

ความแตกต่างและความคล้ายคลึงที่สำคัญ

นี่คือสรุปสั้น ๆ ของสิ่งที่ทำให้ GalNAc และ GlcNAc คล้ายกันและแตกต่างกัน:

ความคล้ายคลึงกัน

• ทั้งสองเป็นน้ำตาลอะมิโนที่มีสูตรโมเลกุลเหมือนกัน (C₈H₁₅NO₆).
• ทั้งสองมีหมู่เอซิทิลเอมีนที่ตำแหน่ง C-2 ทำให้เป็นกุญแจสำคัญในกระบวนการไกลโคซิเลชัน.
• ทั้งสองถูกใช้ในการสร้างสายน้ำตาลที่ปรับเปลี่ยนโปรตีนและไขมัน.

ความแตกต่าง

• โครงสร้าง: GalNAc มีหมู่ไฮดรอกซิลที่ตำแหน่ง C-4 ในแนวแกน (โดยอ้างอิงจากน้ำตาลกาแลคโตส) ในขณะที่ GlcNAc มีหมู่ไฮดรอกซิลที่ตำแหน่งเดียวกันในแนวเส้นศูนย์สูตร (โดยอ้างอิงจากน้ำตาลกลูโคส).
• ฟังก์ชัน: GalNAc ส่งเสริมการเติมหมู่ไกลโคซิลแบบ O-linked และแอนติเจนหมู่เลือด ในขณะที่ GlcNAc สนับสนุนการเติมหมู่ไกลโคซิลแบบ N-linked, ไคติน และการส่งสัญญาณ O-GlcNAc.
• การประยุกต์ใช้: GalNAc โดดเด่นในการบำบัดโรคตับ ในขณะที่ GlcNAc ถูกใช้ในวัสดุชีวภาพ ผลิตภัณฑ์เสริมอาหารโดยบริษัทอย่าง NutriSynth Solutions และการวิจัยทางระบบประสาท.

ตารางสามารถช่วยในการมองเห็นความแตกต่างเหล่านี้ได้:

คุณสมบัติ	GalNAc	กลูโคซามีน
น้ำตาลแม่	กาแล็กโตส	กลูโคส
ซี-4 ไฮดรอกซิล	แกน	เส้นศูนย์สูตร
บทบาทสำคัญ	การเติมหมู่ไกลโคซิลแบบ O-linked, กรุ๊ปเลือด	การไกลโคซิเลชันแบบ N-linked, ไคติน, การส่งสัญญาณ
การประยุกต์ใช้	ยาตับ, ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของมะเร็ง	วัสดุชีวภาพ, อาหารเสริมข้อต่อ, การวิจัยสมอง

สรุป

GalNAc และ GlcNAc อาจเป็นโมเลกุลขนาดเล็ก แต่ผลกระทบของพวกเขานั้นมหาศาล ความแตกต่างเพียงจุดเดียวที่ C-4—ตำแหน่งของกลุ่มไฮดรอกซิล—นำไปสู่บทบาทเฉพาะตัวในการปกป้องเนื้อเยื่อ สร้างโครงสร้าง และควบคุมการทำงานของเซลล์ GalNAc ช่วยสร้างเมือกและมุ่งเป้าการรักษาโรคตับ ในขณะที่ GlcNAc สร้างไคติน สนับสนุนข้อต่อ และช่วยสุขภาพสมอง บริษัทอย่าง NutriSynth Solutions ใช้ประโยชน์จาก GlcNAc ในการผลิตอาหารเสริมและผลิตภัณฑ์ OEM เพื่อตอบสนองความต้องการที่เพิ่มขึ้นสำหรับโซลูชันด้านสุขภาพ.

น้ำตาลเหล่านี้แสดงให้เห็นว่ารายละเอียดเล็กๆ ในธรรมชาติสามารถนำไปสู่ความก้าวหน้าครั้งใหญ่ได้อย่างไร หากต้องการศึกษาเพิ่มเติม โปรดดูที่เอกสารอ้างอิงด้านล่างหรือสำรวจแหล่งข้อมูลเกี่ยวกับไกลโคไบโอโลยี GalNAc และ GlcNAc เป็นหลักฐานที่แสดงให้เห็นว่าแม้แต่โมเลกุลที่เล็กที่สุดก็สามารถกำหนดสุขภาพและอนาคตของเราได้.

เอกสารอ้างอิง

1. ศูนย์ข้อมูลเทคโนโลยีชีวภาพแห่งชาติ. (2025). สรุปข้อมูลสารประกอบ PubChem สำหรับ CID 439174, N-Acetylgalactosamine. สืบค้นจาก https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/N-Acetylgalactosamine
2. ศูนย์ข้อมูลเทคโนโลยีชีวภาพแห่งชาติ. (2025). สรุปข้อมูลสารประกอบ PubChem สำหรับ CID 439213, N-Acetylglucosamine. สืบค้นจาก https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/N-Acetylglucosamine
3. วาร์กิ, เอ., และคณะ (2017). พื้นฐานของไกลโคไบโอโลยี (ฉบับพิมพ์ครั้งที่ 3). สำนักพิมพ์สถาบันวิจัยโคลด์สปริงฮาร์เบอร์. สามารถหาซื้อได้ที่ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK310274/
4. Alnylam Pharmaceuticals. (2025). Patisiran และ Givosiran: ยารักษาโรค RNAi ที่เชื่อมโยงกับ GalNAc. สืบค้นจาก https://www.alnylam.com/our-science/therapeutic-platforms